Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007, opracowanej przez zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum. To prestiżowe wyróżnienie może znacząco przyspieszyć proces badań klinicznych oraz wprowadzenie leku na rynek.
Czytaj też: Rewolucja w leczeniu bólu po 20 latach. FDA zatwierdza przełomowy lek
Zespół Dravet to rzadka, genetycznie uwarunkowana encefalopatia padaczkowa, objawiająca się częstymi, lekoopornymi napadami padaczkowymi już w pierwszym roku życia dziecka. Choroba prowadzi do znacznego upośledzenia rozwoju psychoruchowego, a jej progresja może skutkować śmiercią nawet 15-20 proc. chorych. Obecnie dostępne terapie są niewystarczające, co podkreśla potrzebę poszukiwania nowych, skuteczniejszych leków.
Cząsteczka iQ-007 jak agent 007 do zadań specjalnych
Cząsteczka iQ-007 działa poprzez usuwanie nadmiaru glutaminianu z przestrzeni synaptycznej w mózgu. Nadmiar tego neuroprzekaźnika jest związany z wieloma chorobami neurologicznymi i psychiatrycznymi. Normalizacja poziomu glutaminianu może być pomocna nie tylko w leczeniu zespołu Dravet, ale także innych schorzeń, m.in. choroby Alzheimera, choroby Parkinsona czy schizofrenii.
Status leku sierocego przyznawany jest preparatom przeznaczonym do leczenia chorób rzadkich, występujących u nie więcej niż 5 na 10 tysięcy osób. Takie leki są produkowane głównie z myślą o zaspokojeniu potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych. Uzyskanie tego statusu wiąże się z szeregiem ułatwień w procesie badań i rejestracji, co może znacząco przyspieszyć wprowadzenie innowacyjnych terapii na rynek.
Prof. Krzysztof Kamiński, kierujący zespołem badawczym, podkreśla:
Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Dravet. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto jego dobra tolerancja – a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci – dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci.
Po zakończeniu badań przedklinicznych, które potwierdziły potencjalną skuteczność iQ-007, planowane są badania kliniczne z udziałem pacjentów. Uzyskanie statusu leku sierocego przez FDA może przyczynić się do skrócenia procesu rejestracji leku oraz zapewnić dodatkowe korzyści, takie jak wydłużony okres ochrony patentowej. W przypadku pozytywnych wyników badań klinicznych, iQ-007 ma szansę stać się pierwszym w swojej klasie lekiem nowej generacji przeciwpadaczkowej.
Opracowanie iQ-007 to przykład udanej współpracy między naukowcami a przemysłem farmaceutycznym. W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencję udzielono firmie iQure Pharma Inc., która kontynuuje prace nad jej rozwojem.
