Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła zatwierdzenie nowej postaci lekanemabu – przeciwciała monoklonalnego opracowanego do leczenia choroby Alzheimera. Dotąd lek był dostępny wyłącznie w postaci dożylnych wlewów, które wymagały comiesięcznych wizyt w specjalistycznych ośrodkach. Od 6 października 2025 roku pacjenci, którzy zakończą 18-miesięczną fazę leczenia infuzyjnego, będą mogli korzystać z autoiniektora pozwalającego podawać lek raz w tygodniu podskórnie, w warunkach domowych.
Jak działa lekanemab?
Lekanemab jest przeciwciałem monoklonalnym klasy IgG1, zaprojektowanym tak, by wiązać się selektywnie z rozpuszczalnymi oligomerami i protofibrylami beta-amyloidu. To właśnie te formy peptydu są szczególnie toksyczne dla neuronów i odpowiadają za kaskadę patologicznych procesów prowadzących do otępienia. Po związaniu lekanemab ułatwia ich usuwanie przez układ odpornościowy i mikroglej, zmniejszając obciążenie mózgu złogami amyloidowymi.
Czytaj też: Alzheimer zdradza się nosem. Odkryto, jak choroba kradnie zmysł węchu
W odróżnieniu od starszych terapii objawowych, lek nie tylko poprawia funkcjonowanie pacjentów, ale bezpośrednio oddziałuje na jeden z kluczowych mechanizmów molekularnych choroby Alzheimera.
Decyzja FDA została oparta na wynikach szeroko zakrojonego badania CLARITY-AD. Po 18 miesiącach stosowania lekanemabu dożylnie spowolnienie tempa pogorszenia funkcji poznawczych wyniosło 27 proc. w porównaniu z placebo. Różnice były szczególnie widoczne w testach oceniających pamięć epizodyczną, zdolności językowe i samodzielność w wykonywaniu codziennych czynności. U pacjentów, którzy kontynuowali terapię nawet przez cztery lata, zachowanie niezależności funkcjonalnej było zauważalnie dłuższe – osoby te wciąż były w stanie samodzielnie gotować, sprzątać czy zarządzać pieniędzmi, podczas gdy grupa kontrolna wymagała już wsparcia opiekunów.
Wersja podskórna lekanemabu, zatwierdzona właśnie przez FDA, wykazała porównywalną, a nawet nieco wyższą skuteczność niż klasyczna droga dożylna. Badania z wykorzystaniem pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) pokazały, że po sześciu miesiącach leczenia tygodniowymi zastrzykami obciążenie mózgu płytkami amyloidowymi zmniejszyło się o 14 proc. bardziej niż w grupie pacjentów otrzymujących infuzje.
Nowa forma znacząco poprawia też tolerancję leczenia. W badaniach klinicznych ogólnoustrojowe reakcje, takie jak gorączka, dreszcze czy nudności, pojawiały się u około jednej czwartej pacjentów przy podaniu dożylnym. W przypadku iniekcji podskórnych odnotowano je u mniej niż 1 proc. badanych. Najczęściej obserwowanymi objawami były łagodne reakcje miejscowe – zaczerwienienie lub obrzęk w miejscu wkłucia – występujące u ok. 11 proc. pacjentów.
Najpoważniejszym działaniem niepożądanym pozostają nieprawidłowości obrazowania związanych z amyloidem (ARIA), czyli obrzęk mózgu lub mikrokrwawienia związane z usuwaniem złogów amyloidu. Częstość ich występowania w nowej formule leku jest podobna do obserwowanej przy infuzjach. Dlatego każdy pacjent kontynuujący terapię będzie wymagał regularnej kontroli rezonansu magnetycznego. Mimo tego ryzyka eksperci podkreślają, że korzyści z terapii – spowolnienie postępu choroby i zachowanie niezależności – przewyższają potencjalne zagrożenia, zwłaszcza u osób z dobrze dobranym profilem klinicznym.
Nowe podejście do choroby Alzheimera
Zatwierdzenie tygodniowych iniekcji podskórnych lekanemabu jest jednym z najważniejszych kroków w walce z chorobą Alzheimera w ostatnich latach. To nie tylko innowacja technologiczna, ale też przełom w myśleniu o leczeniu – bardziej dostępne, lepiej tolerowane i bliższe codziennym potrzebom pacjentów oraz ich rodzin.
Czytaj też: Strażnicy przepływu krwi. Jak mikroglej może uratować mózg przed chorobą Alzheimera
Choroba Alzheimera dotyka ponad 6 mln Amerykanów i ponad 30 mln osób na całym świecie. Do niedawna jedyną opcją terapeutyczną były leki działające objawowo, które poprawiały transmisję neuronalną, ale nie zmieniały przebiegu choroby. Lekanemab jako pierwszy udowodnił, że możliwe jest realne spowolnienie procesu neurodegeneracyjnego.
