Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła przełomową terapię dla pacjentów z chorobą Parkinsona. Urządzenie stworzone przez Supernus Pharmaceuticals to system ciągłej infuzji apomorfiny, który pozwala na bardziej efektywne kontrolowanie objawów choroby i zmniejszenie okresów, kiedy leki doustne przestają działać. Terapia trafi na rynek w drugiej połowie 2025 roku, oferując nową opcję leczenia dla pacjentów, którzy nie uzyskują wystarczających efektów z tradycyjnych metod.
Nowa nadzieja w walce z chorobą Parkinsona
Nowe urządzenie zatwierdzone przez FDA to podskórny system infuzyjny, który dostarcza apomorfinę (agonistę dopaminy) bezpośrednio do organizmu pacjenta w sposób ciągły. W przeciwieństwie do tradycyjnych leków doustnych, które wymagają wchłonięcia w układzie pokarmowym, ten system omija przewód pokarmowy, co pozwala na bardziej przewidywalne działanie i lepszą kontrolę objawów.
Czytaj też: Wystarczą 3 minuty i już wiemy, czy to choroba Parkinsona. Takiej metody wykrywania jeszcze nie było
Lewodopa (L-DOPA) – standardowa substancja dla pacjentów z parkinsonem – z czasem staje się mniej skuteczna, ponieważ jej absorpcja w organizmie jest zmienna. Nowe urządzenie do infuzji eliminuje ten problem, zapewniając stałą stymulację receptorów dopaminowych w mózgu, co pozwala zmniejszyć wahania między stanami kiedy pacjent odczuwa poprawę i kiedy objawy powracają.
Zatwierdzenie systemu ciągłej infuzji apomorfiny oparto na wynikach badań klinicznych III fazy, które wykazały, że terapia skutecznie zwiększa codzienny czas poprawy samopoczucia o średnio 2,47 godziny w porównaniu do placebo (0,58 godziny). Pacjenci doświadczyli także wydłużenia okresów, w których mieli pełną kontrolę nad swoimi ruchami.
Kelly Papesh, dyrektor Association of Movement Disorder Advanced Practice Providers, mówi:
To przełomowy moment w leczeniu choroby Parkinsona. Zatwierdzona terapia może zmienić sposób, w jaki podchodzimy do walki z tym zaburzeniem, oferując pacjentom bardziej stabilną kontrolę objawów i lepszą jakość życia.
Podskórna infuzja apomorfiny nie jest nowością – w Europie metoda ta jest stosowana od ponad 30 lat. Nowe urządzenie stanowi jednak udoskonaloną wersję, eliminując potrzebę ciągłych zastrzyków, które były konieczne w przypadku starszych terapii. Większość z nich była dostępna w formie wstrzykiwań, które pacjenci musieli podawać sobie nawet do pięciu razy dziennie. Nowe urządzenie Supernus Pharmaceuticals eliminuje tę uciążliwość, zapewniając ciągłe podawanie leku przez niewielkie, lekkie urządzenie noszone przez pacjenta.
W Stanach Zjednoczonych FDA zatwierdziła niedawno inną metodę leczenia Parkinsona – system pompy AbbVie, który dostarcza stałą dawkę karbidopy i lewodopy. Nowy system infuzji różni się jednak od tej terapii, ponieważ nie wymaga operacyjnej implantacji pompy i oferuje bardziej elastyczną metodę leczenia.
Dr Stuart Isaacson, neurolog z Parkinson’s Disease and Movement Disorders Center w Boca Raton, mówi:
Jak wiemy, pacjenci z chorobą Parkinsona często doświadczają wahań w działaniu leków, a gdy ich efekty słabną, pojawiają się objawy ruchowe, które poważnie utrudniają codzienne funkcjonowanie. Podawanie apomorfiny metodą ciągłej infuzji omija układ pokarmowy, co pozwala na bardziej przewidywalne działanie i lepszą kontrolę objawów.
Podobnego zdania jest dr Rajesh Pahwa, profesor neurologii na University of Kansas School of Medicine:
Badania w Europie wykazały, że pacjenci stosujący system infuzji apomorfiny doświadczyli znaczącej redukcji okresów OFF i poprawy jakości życia. Dzięki tej terapii pacjenci w USA, którzy nie reagują dobrze na standardowe leczenie, mogą teraz korzystać z mniejszego, wygodniejszego i skuteczniejszego systemu leczenia.
Choroba Parkinsona dotyka nawet 10 milionów ludzi na całym świecie, w tym około miliona pacjentów w USA. Objawy, takie jak drżenie, sztywność mięśni i problemy z poruszaniem się, znacząco wpływają na codzienne życie. Eksperci podkreślają, że nowa terapia może pomóc wielu pacjentom odzyskać większą kontrolę nad chorobą i poprawić komfort życia.
Firma Supernus Pharmaceuticals poświęciła ponad cztery lata na uzyskanie zgody FDA. Wraz z wprowadzeniem urządzenia na rynek planowane jest także szkolenie lekarzy i pacjentów, aby zapewnić jak najlepsze wykorzystanie nowej terapii.
