25 lipca 2025 r. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy EMA wydał pozytywną opinię dla worasidenibu – nowej cząsteczki terapeutycznej firmy Servier, dedykowanej pacjentom z glejakiem rozlanym II stopnia z mutacją IDH1 (R132) lub IDH2 (R172). Rekomendacja obejmuje stosowanie leku w monoterapii u dorosłych i młodzieży (≥12 lat, ≥40 kg) po leczeniu chirurgicznym, którzy nie wymagają jeszcze radioterapii ani chemioterapii.
To pierwsza i jedyna tego typu terapia celowana, która wejdzie na europejski rynek onkologii neurochirurgicznej. Dotąd pacjenci z tym typem glejaka mieli ograniczony dostęp do leczenia systemowego, a interwencje opierały się głównie na resekcji guza i obserwacji.
Claude Bertrand, wiceprezes ds. Badań i Rozwoju w firmie Servier, mówi:
Jeżeli ten preparat zostanie zarejestrowany, to z dumą będziemy mogli udostępnić pacjentom w Europie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, stanowiącą niewątpliwie przełom w leczeniu tej choroby po blisko 25 latach.
Przełomowy lek na glejaka coraz bliżej pacjentów
Mutacje w genach IDH1 i IDH2 prowadzą do nadmiernej produkcji onkometabolitu 2‑hydroksyglutaranu (2‑HG), który zaburza szlaki epigenetyczne i sprzyja rozwojowi glejaków. Worasidenib działa jako inhibitor zmutowanych enzymów IDH1/2, hamując produkcję 2‑HG, co z kolei zatrzymuje wzrost guza.
Czytaj też: Astrocyty – strażnicy mózgu i klucz do jego ewolucji
Skuteczność leku potwierdziło globalne badanie kliniczne III fazy INDIGO – randomizowane, podwójnie zaślepione, z grupą kontrolną placebo. W badaniu udział wzięli pacjenci z resztkowym lub nawrotowym glejakiem rozlanym II stopnia z mutacją IDH, którzy wcześniej przeszli wyłącznie leczenie chirurgiczne. Wyniki zaprezentowano podczas sesji plenarnej kongresu ASCO 2023 oraz opublikowano w New England Journal of Medicine (NEJM). Mediana czasu przeżycia wolnego od progresji (PFS) w grupie otrzymującej worasidenib wyniosła 27,7 miesiąca – ponad dwukrotnie więcej niż w grupie placebo (11,1 miesiąca).
Dodatkowo, zgodnie z oceną niezależnego komitetu (Blinded Independent Review Committee), terapia worasidenibem zmniejszała objętość guza średnio o 2,5 proc. co pół roku, podczas gdy w grupie placebo wzrost wynosił aż 13,9 proc. Również czas do kolejnej interwencji terapeutycznej (TTNI) został wyraźnie wydłużony.
Worasidenib został zatwierdzony przez amerykańską FDA już w 2024 r. jako pierwsza terapia celowana IDH w leczeniu glejaka. Od tego czasu uzyskał także pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Kanadzie, Australii, Izraelu, Arabii Saudyjskiej, Zjednoczonych Emiratach Arabskich i Szwajcarii. Firma Servier złożyła również wnioski rejestracyjne w Wielkiej Brytanii, Japonii oraz kilku innych krajach, gdzie obecnie trwają ich analizy.
Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej dotycząca dopuszczenia worasidenibu do obrotu w UE spodziewana jest w drugiej połowie 2025 roku. Po zatwierdzeniu stanie się on jedyną zarejestrowaną terapią molekularną dla tej grupy pacjentów w Europie.
Zgodnie z rekomendacją CHMP, lek może być stosowany u pacjentów, u których po chirurgicznym usunięciu guza nie występują objawy wymagające natychmiastowego rozpoczęcia radio- czy chemioterapii. Dotyczy to przede wszystkim osób młodych i w dobrej kondycji neurologicznej, u których ważne jest jak najdłuższe utrzymanie jakości życia bez intensywnej terapii onkologicznej.
W praktyce klinicznej może to oznaczać, że setki pacjentów rocznie, szczególnie tych z nowo rozpoznanym lub nawrotowym guzem, będą miały realną szansę na kontrolę choroby z użyciem terapii doustnej – bez konieczności rozpoczynania inwazyjnego leczenia, które często wiąże się z pogorszeniem funkcji poznawczych i jakości życia.
