Leczenie CIDP może być w Polsce realizowane w programie lekowym B.67. Od 1 lipca dostępna jest w nim nowa opcja terapeutyczna – immunoglobulina podskórna z hialuronidazą, która może znacząco poprawić jakość życia pacjentów z CIDP, a także przynieść wymierne oszczędności systemowe.
Czytaj także: Miastenia – najczęstsza choroba rzadka. Chorzy wciąż czekają na łatwiejszy dostęp do programu lekowego
Historia Lucyny Wierzowieckiej, prezeski nowo powstającego axON – Stowarzyszenia na rzecz Chorych na CIDP│GBS │MMN jest typowa dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Pielgrzymowanie po lekarzach,a w efekcie sugestia, ze to problem psychiatryczny. Jednak pani Lucyna miała szczęście, że trafiła na dociekliwego lekarza.
W czasie urlopu nad morzem w czerwcu 2022 r. zauważyła delikatne mrowienie pod palcami stóp. Przypisała to problemom z kręgosłupem szyjnym, które ma od kilku lat. Dziwne natomiast było to, że bardzo bolały ją nogi, gdy chodziłam po plaży i stopy zapadały się w piasku. Z czasem mrowienia objęły całą stopę, a chodzenie nawet po płaskim podłożu stało się bolesnym wysiłkiem. Jak sama opowiada:
Ogólnie byłam w dobrej kondycji, zdrowo się odżywiałam, gimnastykowałam się, nie doznałam żadnego urazu. Pewnego dnia chciałam pobiec za moją córką. Ku memu zaskoczeniu – nogi nie chciały się odbić od podłoża. Ortopeda wykluczył ucisk na rdzeń kręgowy, ale objawy nasilały się.
Bez podskoków, niemoc w mięśniach
Zaczęła chodzić na miękkich kolanach. Gdy schodziła po schodach, czasem kolana uginały się więcej niż potrzeba i robiło się niebezpiecznie. Nie mogła podskoczyć, czuła ogromną niemoc w mięśniach, która stopniowo przesuwała się do górnej części ciała. Neurolog stwierdził, że konieczne są szczegółowe badania w szpitalu. Przez dwa tygodnie oczekiwania na hospitalizację plącząc, obserwowała, jak palce u stóp „wyłączają się” po kolei. Coraz trudniej było utrzymać równowagę – doszło do tego, że nawet filiżanka kawy była za ciężka, by ją podnieść.
Lucyna Wierzowiecka mówi:
Bałam się, czy następnego dnia moje ciało będzie miało siłę podnieść się rano z łóżka. Byłam przerażona, ale nikt mnie nie rozumiał, bo wyglądałam na zdrową. Gdy trafiłam na Oddział Neurologiczny Wojewódzkiego Szpitala Zespolonego im. Ludwika Perzyny w Kaliszu, już ledwo chodziłam. Podeszwy stóp stały się bolesne. Gdy nimi ruszałam, miałam wrażenie jakby na powierzchni skóry pękał zastygnięty wosk.
W szpitalu przeszła serię badań, by wykluczyć najbardziej prawdopodobne schorzenia. Ostatnie badanie – EMG – było kluczowe. Po czterech dniach badań usłyszała: przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna – CIDP. Otrzymała standardowe leczenie pierwszej linii sterydami oraz skierowanie do ośrodka prowadzącego program lekowy.
Immunoglobuliny zmieniają życie na lepsze
Po pięciu miesiącach została przyjęta w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym w Poznaniu specjalizującym się w opiece pacjentów z CIDP. To był przełom, ponieważ przez skutki uboczne od sterydów chora nie była w stanie funkcjonować. Gdy zaczęła przyjmować immunoglobuliny, jej sprawność i standard życia wreszcie się poprawiły – choć leczenie wiązało się z koniecznością hospitalizacji co 4-6 tygodni. Było to uciążliwe, ale konieczne, by w ogóle funkcjonować.
Czytaj także: Immunoglobuliny ratują życie. Podane podskórnie, podnoszą jego jakość
Jest wdzięczna zespołowi Oddziału Neurologicznego M2 Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu za opiekę, bo czuła się tam jak w domu, a przede wszystkim bezpieczna i zaopiekowana. W końcu ktoś rozumiał, z czym się boryka. Moment, kiedy pierwszy raz od diagnozy stanęła na palcach, pamięta do dzisiaj: łzy, szczęście, nadzieja, że coś się poprawia.
Lucyna Wierzowiecka relacjonuje:
Dziś, znając historie innych chorych na CIDP, mogę powiedzieć, że miałam szczęście, że trafiłam na lekarza dociekliwego i empatycznego wobec pacjenta. Dzięki Witoldowi Pawelczakowi z Wojewódzkiego Szpitala Zespolonego w Kaliszu diagnozę otrzymałam stosunkowo szybko i to w szpitalu, który nie specjalizuje się w CIDP.
Niestety, w większości przypadków odyseja diagnostyczna chorych trwa kilka lat, a nierzadko zdarzają się sugestie, że należy udać się do psychiatry. Wynika to z małych doświadczeń lekarzy z CIDP – w końcu to choroba ultrarzadka. A świadomość, że taka choroba w ogóle istnieje i jakie objawy jej towarzyszą to klucz do szybkiej diagnostyki i rozpoczęcia leczenia.
Wierzowiecka cieszy się, że terapia immunoglobulinami podskórnymi pozwala ograniczyć wizyty w szpitalu, odzyskać pewną niezależność od choroby, czego efektem jest więcej normalnej aktywności życiowej, więcej czasu z rodziną:
Rozszerzenie programu lekowego o nowoczesną immunoglobulinę podskórną z hialuronidazą to bardzo dobra wiadomość. My, chorzy, jesteśmy wdzięczni, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z CIDP i wprowadza do refundacji kolejne nowoczesne leki.
CIDP – co to za choroba?
U podłoża CIDP leży nieprawidłowa reakcja układu odpornościowego, który atakuje osłonki mielinowe nerwów obwodowych. Proces ten prowadzi do ich uszkodzenia, a w konsekwencji – do osłabienia mięśni i zaburzeń czucia. Choroba rozwija się zwykle stopniowo, w ciągu kilku tygodni lub miesięcy, chociaż zdarzają się też przypadki o bardziej gwałtownym przebiegu. Może postępować, gdy objawy nasilają się stale w czasie, lub mieć charakter rzutowo-remisyjny, gdy pojawiają się nawroty i okresy remisji. U około 10 proc. chorych przebieg jest jednofazowy – po leczeniu uzyskuje się trwałą poprawę. Ze względu na niespecyficzność objawów, CIDP bywa mylona z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi.
Prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych i członka prestiżowej międzynarodowej sieci GBS/CIDP Excellence Centre podkreśla, że rozpoznanie przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii opiera się na wnikliwym wywiadzie, badaniu neurologicznym oraz badaniach takich jak elektromiografia (EMG) i analiza płynu mózgowo-rdzeniowego, który pobierany jest od pacjenta w czasie procedury punkcji lędźwiowej. Niekiedy trzeba poszerzyć diagnostykę, aby wykluczyć inne choroby, które mogą przypominać CIDP.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk mówi:
Ponieważ nie ma jednoznacznych markerów biologicznych CIDP, kluczowe są kryteria kliniczne i elektrodiagnostyczne, ale mamy bardzo dobre kryteria rozpoznania opracowane przez grupę europejskich ekspertów. Sprawna diagnostyka jest bardzo ważna, ponieważ pozwala na wczesne rozpoznanie tej choroby, a co za tym idzie – na szybkie wdrożenie właściwego leczenia, co zwiększa szansę pacjenta na częściową lub nawet pełną remisję. Wielu pacjentów, pomimo ciężkich początków, może wrócić do pracy zawodowej i normalnej aktywności życiowej.
Leczenie CIDP ma na celu zahamowanie reakcji autoimmunologicznej układu odpornościowego pacjenta. W pierwszej kolejności wykorzystuje się kortykosteroidy, a gdy te okazują się nieskuteczne lub są przeciwwskazane – immunoglobuliny podawane we wlewach dożylnych (IVIg), które uważane są za złoty standard w terapii CIDP, lub plazmaferezę. U części pacjentów stosuje się również leki immunosupresyjne, zawsze potrzebna jest rehabilitacja (fizjoterapia), wspomagająca powrót do sprawności i poprawiająca jakość życia osób chorych.
Immunoglobuliny – złoty standard
Szacuje się, że w Polsce na CIDP choruje około 2600 osób (czyli ok. 0,007 proc. populacji). Z dostępnych danych literaturowych wynika, że u około 40 proc. pacjentów leczenie sterydami nie działa w oczekiwany sposób lub jest przeciwwskazane – w Polsce to ponad 1000 osób, dla których podstawą terapii są immunoglobuliny. Dane z badania PATH pokazują, że aż około 90 proc. z nich dobrze odpowiada na leczenie immunoglobulinami dożylnymi, osiągając stabilizację choroby.
W Polsce leczenie CIDP prowadzone jest od 2014 r. w programie lekowego B.67, który realizowany jest w wielu ośrodkach w całym kraju. Dotyczy on leczenia immunoglobulinami dożylnymi różnych chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym (w tym m.in. miastenii, zespołu Devica, miopatii zapalnych czy właśnie CIDP).
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk wyjaśnia:
Zadaniem immunoglobulin jest modulowanie odpowiedzi immunologicznej, (w przypadku CIDP – zahamowanie niszczenia osłonek mielinowych) i złagodzenie objawów neurologicznych. Leczenie to jest stosowane w przypadkach, gdzie inne metody terapeutyczne nie przynoszą oczekiwanych rezultatów, a jego celem jest zmniejszenie postępu choroby i poprawa jakości życia pacjentów.
U pacjentów, u których udało się osiągnąć stabilizację choroby za pomocą leczenia immunoglobulinami dożylnymi, wskazane jest zastosowanie leczenia podtrzymującego – z wykorzystaniem immunoglobulin podawanych podskórnie. Warto też zauważyć, że około połowa pacjentów aktualnie leczonych w programie B.67 to osoby z rozpoznaniem przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii.
Nowa szansa w programie lekowym
Od 1 lipca 2025 r. w programie B.67 dostępna jest kolejna nowa, refundowana terapia – HyQvia (fSCIG). To nowoczesna immunoglobulina podskórna z hialuronidazą stosowana jako leczenie podtrzymujące po wcześniejszej stabilizacji pacjenta terapią dożylną. Charakteryzuje się wysoką biodostępnością (porównywalną z dożylnymi immunoglobulinami), a badania kliniczne potwierdziły jej wysoką skuteczność i bezpieczeństwo.
Czytaj także: Nowoczesne leki to bezpieczeństwo zdrowotne – powinny znajdować swoją drogę do pacjenta
Kolejny, drugi już preparat immunoglobulin podawany podskórnie w programie B.67 to realny postęp, który poprawi dostępność terapii domowej. Terapie podskórne uwalniają pacjenta od konieczności regularnych wizyt w szpitalu na podanie leku dożylnego. To bardzo ważne, ponieważ wielu naszych pacjentów z CIDP to osoby, które dzięki leczeniu mogą pracować zawodowo, kontynuować kształcenie. Ten lek podaje się co 3-4 tygodnie w domu, co jest olbrzymią ulgą dla chorych i ich rodzin.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk mówi:
Leczenie domowe – bez konieczności wizyt w szpitalu – nie tylko zmniejsza stres i obciążenie chorobą dla pacjenta, ale też obniża koszty systemowe. Uwalnia miejsce w szpitalu i czas specjalistów dla kolejnych pacjentów, którzy wymagają diagnostyki i leczenia. Dzięki temu system ochrony zdrowia może pracować bardziej efektywnie. A możliwość indywidualnego dobrania leku do potrzeb konkretnego pacjenta jest kluczowa w chorobach przewlekłych.
Lucyna Wierzowiecka podsumowuje:
Doceniamy tę decyzję, ale jednocześnie zwracamy uwagę, że nadal wielu pacjentów napotyka poważne trudności w dostępie do diagnozy, leczenia i odpowiedniego wsparcia. Liczymy, że to działanie będzie początkiem szerszych zmian systemowych, które realnie poprawią jakość życia chorych. A przede wszystkim wzrośnie liczba osób kwalifikowanych do programu lekowego B.67. Jako organizacja pacjencka jesteśmy otwarci na współpracę z Ministerstwem Zdrowia.
