Obecnie w onkohematologii dziecięcej jest to inicjatywa oddolna robiona przez poszczególne ośrodki. Czekamy na niego, wciąż jest w trakcie procedowania w Ministerstwie Zdrowia – mówi prof. Alicja Chybicka, posłanka kierująca Parlamentarnym Zespołem ds. Chorób Rzadkich.
Beata Igielska, Focus o Zdrowiu: Jak dziś wyglądają statystyki zachorowalności na nowotwory wśród dzieci?
Prof. Alicja Chybicka (ACH), onkolog i hematolog dziecięcy, nauczycielka akademicka, posłanka na Sejm RP – kieruje Parlamentarnym Zespołem ds. Chorób Rzadkich: Rocznie w Polsce na 7 mln dzieci, zachoruje 1200. Tak dzieje się od początku mojej pracy, czyli przez ostatnie 50 lat. To niestety nie oznacza nic dobrego, bo wtedy rodziło się milion dzieci rocznie, a dziś dobrze będzie, jeśli się urodzi 250 tys. Zatem zachorowalność na nowotwory jest coraz wyższa. Inaczej mówiąc 1 na 600 dzieci zachoruje na nowotwór.
Jakie nowotwory u dzieci występują najczęściej?
ACH: Najczęstszymi nowotworami są białaczki i chłoniaki, na drugim miejscu – nowotwory centralnego układu nerwowego, pozostałe występują w mniejszym odsetku.
Gdy zaczynałam pracę, w osteosarcomie, kostniakomięsaku złośliwym kości, obcinało się nogę czy rękę. Teraz robi się wszystko, żeby kończyna została, wstawia się endoprotezy rosnące – to gigantyzmy postęp w leczeniu.
Nowotwory u dzieci przebiegają zupełnie inaczej niż u dorosłych.
ACH: Tak. U dorosłych nowotwór długo rośnie, wiele lat z nim można „chodzić”. U dzieci idzie jak burza i szybko zabija. W związku z tym postępowanie, programy lecznicze, diagnostyka – wszystko musi być dużo szybsze niż jest zapisane w karcie DILO, która w Polsce nie bardzo jest przestrzegana. Tam jest zapisany czas, w jakim trzeba wykonać diagnostykę – 6 tygodni to maksimum, a my w onkologii dziecięcej potrzebujemy do rozpoznania białaczki najlepiej trzy dni, rozpoznanie guzów litych może trwać troszkę dłużej, ale daleko temu do 6 tygodni diagnostyki.
W karcie DILO wprowadzono tzw. konsylia. W hematologii dziecięcej istniały od dawna, składały się z lekarzy różnych specjalności: radiologa, chirurga, onkologa. To oni decydowali o sposobie leczenia dziecka.
Jaka jest wyleczalność nowotworów u polskich dzieci?
ACH: Taka jak w krajach Unii Europejskiej i na świecie, a nawet w roku 2023 pobiliśmy wszystkie kraje, jeśli chodzi o przeżycia w ostrej białaczce limfoblastycznej. Każdy nowotwór dziecięcy ma swojego europejskiego koordynatora. Akurat koordynatorem ostrych białaczek są Niemcy i raczej nie bardzo ucieszyli się, że Polacy uzyskali lepszą krzywą przeżycia niż oni. Jak przypuszczam stało się to z powodu wprowadzenia terapii genowej w Polsce szybciej niż w Niemczech.
Jak wspomniałam, diagnostyka nowotworów u dzieci musi być bardzo szybka, w dwunastu uczelniach dzieci mają priorytet do diagnostyki obrazowej i genetycznej. Większość naszych ośrodków jest wyremontowana. Np. we Wrocławiu mamy nowoczesny ośrodek, na poziomie europejskim, składający się z sześciu oddziałów, leczący holistycznie. Takie leczenie trzeba by zastosować wszędzie.
Na czym polega taka opieka holistyczna?
ACH: Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową finansuje Klinikę Mentalną – tak się nazywa sztab psychologów opiekujących się dzieckiem i całą jego rodziną. Choroba nowotworowa ma charakter przewlekły, a przed dzieckiem jest 60, 80, a może i więcej lat życia, w zależności, w jakim wieku zachoruje. Strategia w onkologii dziecięcej jest trochę inna niż w onkologii dorosłych, gdzie walczy się o każdy rok przeżycia, często życie ma nie najlepszą jakość. U dzieci strategia jest taka, żeby wyleczyć pacjenta. Oczywiście, część nowotworów dorosłych też się całkowicie wyleczy, ale tu chodzi o to, żeby z dziecka wyrósł zdrowy dorosły.
Opieka holistyczna oprócz opieki psychologicznej musi zawierać rehabilitację. Do pacjenta w ciężkim stanie przychodzi rehabilitantka/rehabilitant i ćwiczy z dzieckiem biernie. Potem, jak tylko staje na nóżki, ćwiczy na przyrządach do ćwiczeń, których jest mnóstwo. We Wrocławiu mamy także plac zabaw na zewnątrz. Klinika jest przy parku, gdzie też jest plac zabaw. Ruch więc jest wpisany w leczenie dzieci.
W opiece holistyczne ważny jest też pobyt rodzica. We Wrocławiu mamy 25 pokoi dla rodziców. Na salach też mamy łóżko dla rodzica. Opiekuje się on dzieckiem i to jest odciążenie dla personelu medycznego. To rodzic najlepiej wie, co dziecko lubi, czego nie lubi.
Czytaj także: Tego potrzebujemy, żeby lepiej leczyć nowotwory
Kolejna sprawa, to sztab dietetyków, którzy układają dietę w zależności od jakości nowotworu, momentu leczenia, czy to jest chemioterapia, czy transplantacja szpiku. Dietetycy mają ogromną wiedzę – dla każdego nowotworu jest ona zawarta w klaserze. Tam jest napisane wszystko, łącznie z tym, w czym trzeba rozpuścić cytostatyk, ile minut jeden po drugim podać, czym “płukać” dziecko, czyli podać kroplówki.
Tam nie ma miejsca na kombinowanie, tylko leczy się dziecko zgodnie ze standardami międzynarodowymi. To dlatego w wielu nowotworach mamy wyleczalność prawie 100 procent. W tej chwili niemal każde dziecko, które do nas trafia, ma szansę na wyleczenie. Prawie, bo w ziarnicy złośliwej mamy 98 procent wyleczalności, w ostrej białaczce limfoblastycznej przy terapii genetycznej też jest wyleczalność powyżej 90 procent. Wiele innych nowotworów też ma bardzo dobrą wyleczalność. Ale żeby tak było, potrzebne są standardy.
Jak wygląda obecnie system opieki nad pacjentami z nowotworami dziecięcymi w Polsce?
ACH: W onkologii i hematologii dziecięcej wszystkie choroby są chorobami rzadkimi, ale w porównaniu do marnie zorganizowanego leczenia większości pozostałych chorób rzadkich, oprócz neurologii, nie jest źle: istnieje w Polsce 20 ośrodków. Do któregokolwiek trafi dziecko leczone na nowotwór, jest leczone według tego samego europejskiego i światowego programu i to jest dość przestrzegane.
W Polsce my sami, bez udziału władzy, przez te 50 lat podzieliliśmy nowotwory między swoje ośrodki. W każdym z nich są koordynatorzy od leczenia pewnej grupy nowotworów. W ten sposób zostały zagospodarowane wszystkie nowotwory wieku dziecięcego.
Jakie zadania ma taki koordynator?
ACH: Po pierwsze, uczestniczy we wszystkich międzynarodowych grupach dotyczących tych nowotworów. Na przykład koordynatorem nowotworów tkanek miękkich jest prof. Bernarda Kazanowska z Wrocławia i ona jeździ na wszelkie konferencje. Jest też szefową ds. guzów litych. Koordynator musi być absolutnie na bieżąco. Bierze udział w zmianach międzynarodowych programów i są one natychmiast wprowadzane w naszych ośrodkach. Jest to robione wewnętrznie.
Czyli, jak rozumiem, żeby nie było to robione wewnętrznie, powinien być tworzony specjalny rejestr w onkologii i hematologii dziecięcej?
ACH: Oczywiście, wszystko, o czym mówię powinno być robione systemowo. Niestety, dziś to jest załatwiane tylko na poziomie poszczególnych naszych ośrodków i koordynatorów konkretnych nowotworów.
Czy kiedykolwiek w Polsce był rejestr chorób nowotworowych u dzieci?
ACH: Nie, nigdy nie było. Powstał rejestr za pieniądze zbierane przez Fundację na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową Hope for Children. Przy okazji dziękuję za każdą wpłaconą złotówkę, bo każdy darczyńca przyłożył się do tego, żeby ten rejestr powstał. Pozwala on porównywać wyniki leczenia, diagnostykę, widzimy, który ośrodek szybko coś robi. To jest narzędzie bardzo potrzebne w skali ogólnopolskiej, nie tylko dla onkohematologii dziecięcej.
Wydaje mi się, że udało nam się przekonać władze Ministerstwa Zdrowia – panią minister Izabelę Leszczynę i panią wiceminister Urszulę Demkow, żeby wzorując się na krajowym rejestrze dla onkologii, który jest w trakcie procedowania w MZ, zrobić też rejestr dla innych chorób rzadkich. To popchnie naukę w onkologii i hematologii dziecięcej i nie trzeba będzie posyłać dzieci na leczenie do Stanów Zjednoczonych, bo będą polskie leki.
Gdyby tylko więcej uwagi przykładać do badań naukowych…
Rejestr właśnie to wymusi. I wtedy być może Polska też wypłynie w wielu terapiach. Teraz terapia genowa jest w Anglii i we Włoszech. Inne kraje próbują, np. w Paryżu jest terapia genowa hemofilii, ale generalnie rzecz biorąc potrzebna jest nam machina europejska. W tej chwili wydaje się, że Polska wprowadzi ten rejestr wcześniej niż Europa. Organizacja Childhood Cancer International (CCI) Europe uważa, że to poprawi diagnostykę , leczenie, jakość opieki. Będzie to też baza danych.
Taki rejestr marzy mi się we wszystkich chorobach, żeby lekarz mógł kliknąć i widzieć wszystko, co chorego dotyczy: na co chorował, jak był leczony, jak był diagnozowany, kto w rodzinie chorował. To będzie bardzo dobrym narzędziem kontrolnym. Dlatego w onkohematologii dziecięcej podsumowujemy takie sprawy, ale to się dzieje siłami własnymi ośrodków, na bazie naszych fundacji. We Wrocławiu zawsze to robiła Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową. Dzięki temu mamy ogląd wewnętrznej sprawności, jakości programów.
Podsumujmy jednym zdaniem, jakie korzyści mogą być z wprowadzenia rejestru?
ACH: Ogromne: w diagnostyce, leczeniu, kontroli, w badaniach naukowych, które narodzą się po podsumowaniu takiego rejestru. Zrobienie jednak porządnego rejestru nie jest łatwe. Bo większość z nich jest bardzo prosta. Onkologia i hematologia dziecięca jest w rejestrze onkologii dorosłych. Ale my zawsze się od nich różniliśmy. Tam są wpisane podstawowe rzeczy. A rejestr, który przygotowała Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową jest taki, jaki powinien być. Choć, oczywiście, zawsze można dopracować drobiazgi.
Kiedy on może być wdrożony?
ACH: To jest rękach naszego specjalisty krajowego, bo on jest prawą ręką ministra zdrowia. Obecnie sprawa jest na etapie konsultacji społecznych. 24 lipca ubiegłego roku na jednym ze zjazdów onkohematologii dziecięcej minister Leszczyna powiedziała, że zgadza się na wprowadzenie tego rejestru, a rozporządzenie w tej sprawie wyszło 4. listopada 2024, czyli minęło już kilka miesięcy. Teraz jest w trakcie procedowania, być może już wkrótce przejdzie do następnego etapu.
W Polsce funkcjonuje baza Hope for Children, jak mówiłyśmy stworzona na potrzeby Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową, który Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej uznaje za modelowy w tej dziedzinie. Czy ten system może służyć jako podstawa do utworzenia formalnego rejestru przez Ministerstwo Zdrowia?
ACH: Moim zdaniem tak. A czy będzie służył, trzeba pytać MZ. Fundacja na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową przekazała to ministrowi zdrowia do dalszego procedowania, powstaje polski rejestr, ale na razie nie będzie wpięty w jakąkolwiek organizację międzynarodową. Sądzę, że z czasem nasz rejestr, który jest procedowany, zostanie wpięty w europejski rejestr wszystkich chorób rzadkich. Jego powstanie poskutkuje dobrymi sprawami.
W tej chwili w chorobach rzadkich już jest dofinansowanie do badań genetycznych. Ośrodek chorób rzadkich musi jednak o to aplikować, ponieważ nasze ośrodki nie są wpięte w sieć ośrodków rzadkich. Zupełnie czym innym jest struktura ośrodków onkologii i hematologii dziecięcej. Gdyby rejestr formalnie powstał, byłoby łatwiej, bo na razie, jak mówiłam, nieformalnie – robimy wszystko ręka w rękę. Jak któryś ośrodek potrzebuje pomocy, może w dzień i w nocy dzwonić do koordynatora polskiego, a ten jeśli jest potrzeba, dzwoni do koordynatora europejskiego. Tak więc nieformalnie sieć istnieje.
Czytaj także: Polska technologia na tropie raka. Nowotwory wykrywane z próbki moczu
Zawsze protestowaliśmy, żeby onkologię dziecięcą wpiąć do onkologii dorosłych, bo to w ogóle inna onkologia. U dzieci nie występują raki: płuca, trzustki, piersi, stercza. Czyli nowotwory, których jest najwięcej u dorosłych, u dzieci w ogóle nie ma. U nas wszystko działa dobrze, co najwyżej można to tylko zepsuć.
Natomiast wprowadzanie innowacyjnych terapii poprawić można i należy, bo to się za bardzo ślimaczy, a dziecko tymczasem walczy o życie i można mu je uratować. Musi więc być krótka ścieżka dla chorób rzadkich, na której będzie można przyspieszyć procedury refundacyjne.
Gdy powstała terapia genowa w ostrej białaczce limfoblastycznej – gen był wstawiany w Stanach Zjednoczonych za 1 mln 200 tys. zł. Wówczas dziesięcioro dzieci dostało tę terapię dzięki zbiórkom. Gdyby nie było zbiórek i ludzi dobrej woli, te dzieci by już nie żyły! Wstawianie genu to jest procedura ratująca życie, piąta linia leczenia w ostrej białaczce limfoblastycznej.
Jak to jest, że budżet państwa finansuje, ale dziesięcioro dzieci byłoby skazanych na śmierć?
ACH: Wtedy nie było jeszcze finansowania tej terapii. I tak ówczesny minister Maciej Miłkowski spieszył się, jak mógł. Dlatego procedury biurokratyczne trzeba przyspieszyć. W każdej chorobie, a już szczególnie w chorobie rzadkiej, czas gra rolę. Wiem, że dla dzieci z chorobami rzadkimi taka szybka ścieżka już jest tworzona. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) spieszy się jak może i mimo takiego pośpiechu te parę lat temu zmarłoby dziesięcioro dzieci. A teraz jest już refundacja terapii genowej i nie ma problemu. Ale są już nowe leki i ludzie znów zbierają na nie pieniądze. W onkohematologii dziecięcej dziś stosuje się mało naświetlań, żeby dziecko oszczędzić, bo to ma być zdrowy, dorosły – wielki facet i piękna dziewczyna.
