Immunoterapia polega na pobudzaniu układu odpornościowego do walki z komórkami nowotworowymi, z zastosowaniem leków immunoterapeutycznych. Pomagają one limfocytom T (komórkom odpornościowym) rozpoznać określone struktury na powierzchni komórek nowotworowych jako obce, które należy zniszczyć.
Tego typu terapia może powstać wyłącznie dzięki rzetelnym badaniom klinicznym. Odgrywają one kluczową rolę w procesie opracowywania leków, ulepszania procedur medycznych i zwiększania skuteczności terapii. Teraz taka możliwość pojawiła się w przypadku mięsaka Ewinga.
Rokowania przy mięsaku Ewinga
Mięsak Ewinga (Ewing sarcoma, ES) dotyka głównie dzieci, nastolatków i młodych dorosłych, atakując zwłaszcza w kościach nóg, miednicy, żeber i kręgosłupa. Charakteryzuje się szybkim wzrostem i skłonnością do przerzutów do płuc, kości czy szpiku.
Mimo stosowania wieloetapowej intensywnej terapii nowotworu ma on wciąż bardzo niekorzystne rokowania. Bywa oporny na leczenie i często nawraca, co stanowi duże wyzwanie dla współczesnej onkologii dziecięcej. Dlatego w jego przypadku poszukiwanie nowych rozwiązań jest absolutnie konieczne.
Prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka tłumaczy:
Szacuje się, że niepowodzenie leczenia dotyczy 20-30 proc. pacjentów, a w przypadku nawrotu 5-letnie przeżycie całkowite spada do 20-25 proc. Jeszcze trudniejsza sytuacja dotyczy chorych, u których dochodzi do progresji w trakcie pierwszej linii leczenia – 2-letnie przeżycie wynosi poniżej 5 proc. Co istotne, mimo ogromnych wysiłków klinicznych, od ponad 30 lat nie odnotowano przełomu terapeutycznego w leczeniu ES wysokiego ryzyka. Te dane wskazują na pilną potrzebę poszukiwania nowych metod leczenia, w tym terapii celowanych i immunoterapii.
Projekt BUTTERFLY – nowa nadzieja dzięki immunoterapii anty-GD2
Celem projektu BUTTERFLY jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności zastosowania personalizowanej chemioimmunoterapii u dzieci i młodych dorosłych z opornym na leczenie mięsakiem Ewinga, u których komórki nowotworowe wykazują ekspresję gangliozydu GD2 (rodzaju cząsteczki tłuszczowej z przyłączoną grupą cukrową). A wstępne dane z projektu wskazują, że ekspresję GD2 stwierdza się nawet u 60-80 proc. chorych z mięsakiem Ewinga.
W normalnej sytuacji i zdrowym organizmie GD2 występuje m.in. na powierzchni komórek nerwowych, ale w komórkach rakowych ulega nadmiernej aktywności i przyczynia się do wzrostu, przetrwania, inwazyjności i przerzutów komórek rakowych.
Czytaj też: Odpoczynek zamiast ataku. Nowatorski sposób walki z rakiem
Zatem jego obecność na komórkach rakowych pozwala diagnozować konkretne nowotwory, monitorować je i następnie niszczyć, przy zastosowaniu przeciwciał. W przypadku ES obiecujące wydaje się zastosowanie naksytamabu, które przynosi efekty w leczeniu m.in. neuroblastomy. To rodzaj celowanego leku, przeciwciała monoklonalnego, które naśladuje naturalne przeciwciała organizmu.
Prof. Raciborska mówi:
Jeśli rezultaty projektu BUTTERFLY potwierdzą bezpieczeństwo i skuteczność terapii, otworzy to drogę do rozważenia immunoterapii nie tylko w leczeniu opornego mięsaka Ewinga, ale potencjalnie także we wcześniejszych liniach leczenia. Badania kliniczne pozwalają nam tworzyć nowe standardy postępowania, bardziej precyzyjne i mniej obciążające dla pacjentów.
Nowa terapia ES to nadzieja dla całych rodzin
Projekt BUTTERFLY zakłada skojarzenie naksytamabu z dobrze tolerowaną chemioterapią o udokumentowanej skuteczności w nawrotowym ES. To jedna z pierwszych immunoterapii w guzach kości na świecie i pierwsza terapia naksytamabem w mięsaku Ewinga w Polsce. W ramach projektu powstał również biobank materiału biologicznego chorych na ES, co umożliwi rozwój nowych strategii leczenia personalizowanego w przyszłości.
Projekt jest niekomercyjnym badaniem klinicznym, finansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Dzięki temu obejmie wszystkich kwalifikujących się pacjentów w Polsce w wieku od 2 do 21 lat z nawrotowym lub opornym ES. Ekspertka podkreśla:
Pacjenci biorący udział w badaniu mają zapewniony dostęp do zaawansowanej diagnostyki, stałą opiekę wielodyscyplinarnego zespołu oraz możliwość skorzystania z terapii, która nie jest dostępna standardowo. Dla rodzin to ogromne wsparcie – świadomość, że wykorzystujemy wszystkie dostępne możliwości terapeutyczne.
