Nowa terapia leczenia osteoartrozy (OA), czyli zwyrodnienia stawów, jednej z najczęstszych chorób cywilizacyjnych układu ruchu, powstała dzięki wieloletniej pracy zespołu badawczego pod kierunkiem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki UJ. Projekt, realizowany przy współpracy z firmą Galen-Ortopedia w Bieruniu, przeszedł już dwie fazy badań klinicznych. To rzadkość w polskiej nauce – by akademicka technologia medyczna osiągnęła tak wysoki poziom gotowości wdrożeniowej.
Czytaj też: Nowa era leczenia stawów. Bioimplanty z AGH mogą zrewolucjonizować ortopedię
MesoCellA-Ortho to kompleksowe rozwiązanie, które obejmuje sposób przygotowania i namnażania mezenchymalnych komórek macierzystych (MSC) pozyskanych z tkanki tłuszczowej pacjenta, ich podanie w określonej formulacji do chorego stawu, a także odpowiednie przygotowanie chorego – fizjoterapeutyczne i metaboliczne – do przyjęcia preparatu.
Czy można pokonać zwyrodnienie stawów?
Mezenchymalne komórki macierzyste (MSC), wykorzystywane w terapii, to biologiczni specjaliści od naprawy. MSC są zdolne do różnicowania się w różne typy komórek, w tym tkankę chrzęstną, kostną i tłuszczową. Ich wyjątkowość polega nie tylko na zdolności do odbudowy uszkodzonych struktur, ale również na aktywności wydzielniczej. MSC produkują szereg czynników przeciwzapalnych, przeciwapoptotycznych oraz stymulujących angiogenezę, czyli tworzenie nowych naczyń krwionośnych. Działają więc nie tylko jako „cegiełki” do odbudowy tkanek, lecz także jako biologiczni regulatorzy procesów regeneracyjnych w organizmie.
Czytaj też: Czym jest przewlekła zapalna demielinizacyjna polineuropatia (CIDP)?
W terapii MesoCellA-Ortho potencjał MSC został w pełni wykorzystany – komórki są precyzyjnie izolowane z tkanki tłuszczowej pacjenta, namnażane w kontrolowanych warunkach laboratoryjnych, a następnie podawane bezpośrednio do chorego stawu. W takim środowisku nie tylko podejmują próbę rekonstrukcji uszkodzonej chrząstki, ale też aktywnie modulują lokalną odpowiedź zapalną i wspierają mikrośrodowisko stawu w regeneracji. To połączenie działania strukturalnego i przeciwzapalnego sprawia, że MSC stają się kluczowym narzędziem w medycynie regeneracyjnej XXI wieku.
Prof. Ewa Zuba-Surma mówi:
Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie zgodnie z opracowaną przez nas metodą są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSC w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje ok. 2 tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek.
Zaletą terapii jest jej personalizowany charakter – bazuje na komórkach własnych pacjenta, co minimalizuje ryzyko odrzutu i reakcji niepożądanych.
Dr Anna Łabędź-Masłowska z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ wyjaśnia:
Każdy lek, który jest wytwarzany indywidualnie dla pacjenta, podlega restrykcyjnemu panelowi badań kontroli jakości i musi posiadać swój certyfikat, potwierdzający jego jakość i możliwość zastosowania. Te procedury kontrolne są ściśle określone przez przepisy i obowiązują wszystkich producentów leków na każdym etapie ich wytwarzania. W przypadku opracowanej przez nas terapii kluczowe jest to, że opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości nasz nowy lek uzyska od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek.
Badania kliniczne I i II fazy przeprowadzono w Bieruniu, przy udziale niemal 200 pacjentów z zaawansowaną osteoartrozą. Wyniki wskazują na wysokie bezpieczeństwo leku – nie odnotowano żadnych skutków ubocznych. Skuteczność oceniano nie tylko subiektywnie, ale z użyciem twardych danych: skali bólu, jakości życia i rezonansu magnetycznego.
Prof. Ewa Zuba-Surma dodaje:
Podczas badania klinicznego mieliśmy ściśle zdefiniowane punkty końcowe. Dotyczyły one potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Bezpieczeństwo leku zostało wykazane w sposób jednoznaczny, przy czym nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. Skuteczność potwierdzono poprzez skrupulatne mierzenie komfortu życia pacjentów poddawanych terapii. Trzeba zaznaczyć, że komfort analizowano za pomocą konkretnych skali stosowanych w ortopedii, a więc badania opierały się na twardych danych, a nie tylko na subiektywnych opiniach pacjentów.
W trakcie II fazy badań klinicznych zaobserwowano wyraźną poprawę sprawności ruchowej u pacjentów – wiele z codziennych czynności, które wcześniej sprawiały trudność lub były niemożliwe do wykonania, stało się ponownie osiągalnych. Poprawa ta nie ograniczała się jedynie do subiektywnych odczuć – potwierdziły ją także badania obrazowe. Rezonans magnetyczny stawów kolanowych wykazał korzystne zmiany w obrębie struktury podchrzęstnej kości gąbczastej, świadczące o regeneracji tkanek. Zmniejszenie dolegliwości bólowych szło w parze z poprawą jakości i integralności struktur stawowych, co wskazuje, że terapia MesoCellA-Ortho może oddziaływać na rzeczywistą przyczynę choroby zwyrodnieniowej – a nie tylko łagodzić jej objawy.
Nowa terapia coraz bliżej pacjentów
Jeszcze przed testami klinicznymi preparat badano na modelu świńskim, z wywołanymi sztucznie zmianami zwyrodnieniowymi. Zaskakujące wyniki pokazały, że po pół roku nie było już śladów po uszkodzeniach. Z kolei badania histologiczne wykazały, że MSC przekształcały się najczęściej w chrząstkę szklistą – formę najbardziej pożądaną ze względu na właściwości biomechaniczne. Ale zanim terapia trafi do szpitali, konieczne jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych – kluczowego etapu dla uzyskania rejestracji leku.
Dr inż. Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka CITTRU, wyjaśnia:
Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową.
Opracowana na UJ technologia została już dostrzeżona i wyróżniona jako „Polski Produkt Przyszłości” przez Polską Agencję Rozwoju Przedsiębiorczości. Otrzymała także Nagrodę Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”. To dowód nie tylko na jakość nauki, ale także jej potencjał realnego wpływu na życie pacjentów.
