Uszkodzenia rogówki, zwłaszcza te wynikające z poparzeń chemicznych, infekcji czy urazów mechanicznych, mogą prowadzić do nieodwracalnej ślepoty. W takich przypadkach tradycyjne metody leczenia często okazują się nieskuteczne, ponieważ pacjenci cierpią na deficyt komórek macierzystych, które odpowiadają za regenerację powierzchni oka.
Czytaj też: Przełomowa terapia genowa przywraca wzrok niewidomym dzieciom
To właśnie ta potrzeba skłoniła dr Ulę Jurkunas i jej zespół z Massachusetts Eye and Ear do poszukiwania nowego podejścia do leczenia tego schorzenia. Po latach badań i współpracy z naukowcami z Dana-Farber Cancer Institute oraz Boston Children’s Hospital opracowali oni metodę CALEC (Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cells), czyli hodowane autologiczne komórki nabłonka rąbka rogówki. Wyniki opisane w Nature Communications są spektakularne.
Komórki macierzyste z rąbka rogówki przywracają wzrok
Procedura CALEC rozpoczyna się od pobrania niewielkiej ilości tkanki z rąbka rogówki zdrowego oka pacjenta. To właśnie w tej części oka znajdują się specjalne (tzw. limbalne) komórki macierzyste, odpowiedzialne za regenerację rogówki. Następnie pobrane komórki są hodowane w laboratorium przez ok. 2-3 tygodni, gdzie namnażają się i tworzą przeszczep gotowy do implantacji.
Czytaj też: Komórki macierzyste zamiast sterydów? Ta terapia wyleczy poważne infekcje oczu
Po zakończeniu procesu hodowli komórki są chirurgicznie przeszczepiane na powierzchnię uszkodzonej rogówki. W kolejnych miesiącach stopniowo odbudowują jej strukturę, przywracając funkcję oka. Badanie kliniczne fazy 1/2 objęło 14 pacjentów, których monitorowano przez 18 miesięcy po zabiegu. W pierwszych miesiącach po przeszczepie naukowcy oceniali przede wszystkim stopień regeneracji rogówki, a także poprawę ostrości widzenia.
Po trzech miesiącach pełną regenerację rogówki zaobserwowano u połowy pacjentów. W kolejnych miesiącach wyniki były jeszcze bardziej obiecujące – po roku wskaźnik sukcesu wzrósł do 79 proc., a po 18 miesiącach osiągnął 77 proc. Dodatkowo, u dwóch pacjentów odnotowano częściową poprawę, co dało łączny wskaźnik skuteczności na poziomie 93 proc. po 12 miesiącach i 92 proc. po 18 miesiącach.
Niektórzy uczestnicy badania wymagali drugiego przeszczepu komórek macierzystych, ale jeden z nich po powtórnym zabiegu również osiągnął pełną regenerację rogówki. W analizie ostrości widzenia odnotowano poprawę u wszystkich pacjentów, z których część przeszła z kategorii prawie niewidomych do poziomu umożliwiającego codzienne funkcjonowanie.
Terapia CALEC wykazała się wysokim profilem bezpieczeństwa. Nie stwierdzono żadnych poważnych skutków ubocznych w oczach dawczych ani biorczych. Jedynym istotnym zdarzeniem była infekcja bakteryjna u jednego z pacjentów 8 miesięcy po przeszczepie, ale była ona związana z długotrwałym noszeniem soczewek kontaktowych, a nie samą procedurą.
Obecnie CALEC pozostaje procedurą eksperymentalną i nie jest jeszcze dostępna w żadnym szpitalu w Stanach Zjednoczonych. Kolejne badania będą musiały objąć większą grupę pacjentów i dłuższy okres obserwacji, zanim metoda zostanie zatwierdzona przez FDA jako standardowa opcja leczenia.
Badanie przeprowadzone przez Massachusetts Eye and Ear było pierwszym w historii USA badaniem klinicznym terapii komórkami macierzystymi w okulistyce finansowanym przez National Eye Institute (NEI) oraz National Institutes of Health (NIH). W ciągu ostatnich dwóch dekad naukowcy i lekarze nie tylko opracowali technologię hodowli komórek limbalnych, ale także udowodnili, że można je skutecznie i bezpiecznie przeszczepiać pacjentom. Pierwszy pacjent został poddany zabiegowi w 2018 r. w Massachusetts Eye and Ear, a zakończenie badania było możliwe dzięki ścisłej współpracy zespołu chirurgicznego z ośrodkiem hodowli komórek w Dana-Farber Cancer Institute.
Obecna wersja terapii CALEC ma jedno istotne ograniczenie – pacjent musi mieć jedno zdrowe oko, z którego można pobrać komórki do hodowli. To oznacza, że osoby z obustronnym uszkodzeniem rogówki na razie nie mogą skorzystać z tej metody. Jednak naukowcy już pracują nad nową wersją procedury, która wykorzysta komórki macierzyste pochodzące od dawców zmarłych. Takie podejście pozwoliłoby rozszerzyć terapię na większą grupę pacjentów, w tym tych, którzy utracili funkcję obu oczu.
