Obicetrapib, raz dziennie przyjmowana tabletka testowana w ramach międzynarodowego badania BROADWAY, może otworzyć nowy rozdział w leczeniu osób z wysokim ryzykiem chorób serca. Jak podają naukowcy z Monash University, którzy prowadzili badanie, nowy lek doustny zredukował poziom „złego” cholesterolu LDL średnio o 32,6 proc. oraz stężenie lipoproteiny (a) o 33,5 proc. – i to w ciągu zaledwie trzech miesięcy. Co więcej, skuteczność wykazano u pacjentów, którzy już wcześniej przyjmowali maksymalne dopuszczalne dawki tradycyjnych leków, takich jak statyny.
Czytaj też: Hipercholesterolemia pod ostrzałem. Rusza nowa koalicja w obronie naszych serc
Wyniki zaprezentowano jako „late-breaking” prezentację kliniczną podczas Kongresu Europejskiego Towarzystwa Miażdżycowego w Glasgow i jednocześnie opublikowano w czasopiśmie New England Journal of Medicine.
Dwa cele, jeden lek
To, co wyróżnia obicetrapib, to jego podwójne działanie – obniża nie tylko LDL, który od lat uznawany jest za głównego winowajcę miażdżycy, lecz także lipoproteinę (a), czyli Lp(a), która dotychczas stanowiła poważne wyzwanie terapeutyczne. Lp(a) to cząsteczka podobna do LDL, ale o wyraźnym podłożu genetycznym i znacznie trudniejsza do kontrolowania – żadne z dotychczas powszechnie stosowanych leków nie obniżają jej skutecznie.
Czytaj też: „Dobry” cholesterol nie taki dobry? Nowe badania łączą go z podstępną chorobą
Prof. Stephen Nicholls, dyrektor Victorian Heart Institute i główny badacz badania BROADWAY, mówi:
Wielu pacjentów z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym nie osiąga zalecanych poziomów cholesterolu LDL, nawet przy stosowaniu najlepszych dostępnych terapii. Obicetrapib to obiecująca opcja – nie tylko znacząco obniża LDL, ale też redukuje lipoproteinę (a), co dotąd pozostawało poza zasięgiem większości terapii.
W badaniu BROADWAY wzięło udział ponad 2500 pacjentów z rozpoznaną chorobą sercowo-naczyniową lub heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną – dziedzicznym zaburzeniem metabolizmu lipidów. Wszyscy uczestnicy przyjmowali maksymalne tolerowane dawki standardowych leków obniżających cholesterol, a następnie losowo przypisano ich do grupy otrzymującej obicetrapib lub placebo.
Po 12 tygodniach terapii w grupie leczonej obicetrapibem średni poziom cholesterolu LDL spadł o ponad 30 proc., a lipoproteiny (a) – o 1/3. Dla wielu pacjentów był to pierwszy raz, kiedy udało się osiągnąć rekomendowane przez wytyczne cele terapeutyczne.
Nie mniej istotna jest kwestia bezpieczeństwa – nowy lek był dobrze tolerowany, a profil działań niepożądanych nie odbiegał od wcześniejszych badań. Oznacza to, że obicetrapib może być stosowany długofalowo, również u pacjentów w podeszłym wieku czy z wielochorobowością.
W grupie szczególnego ryzyka znajdują się osoby z rodzinną hipercholesterolemią, a także pacjenci po przebytym zawale serca, udarze lub z zaawansowaną miażdżycą. W ich przypadku tradycyjne leczenie bywa niewystarczające – mimo przyjmowania statyn czy inhibitorów PCSK9 poziom LDL utrzymuje się powyżej rekomendacji. Doustna forma podania to kolejna przewaga – dotychczasowe terapie obniżające Lp(a) lub PCSK9 często wymagają regularnych iniekcji, co ogranicza ich stosowanie. Obicetrapib przyjmuje się raz dziennie, w formie tabletki – a więc w sposób prosty, nieinwazyjny i przyjazny dla pacjenta.
Obecnie obicetrapib znajduje się w zaawansowanej fazie badań klinicznych. Jeśli kolejne dane potwierdzą nie tylko skuteczność, ale także kliniczne korzyści w postaci zmniejszenia liczby zawałów serca czy zgonów sercowo-naczyniowych, droga do zatwierdzenia leku przez FDA i EMA może być szybka.
Badanie BROADWAY to dopiero początek – planowane są już dalsze prace nad oceną długoterminowych efektów leczenia oraz potencjalnego zastosowania obicetrapibu w innych grupach pacjentów. Naukowcy z Monash University oraz firma NewAmsterdam Pharma zapowiadają kontynuację współpracy w ramach nowych projektów klinicznych.
