Naukowcy z Children’s Hospital Los Angeles (CHLA) dokonali przełomu, który może zmienić przyszłość dzieci z ciężkimi wadami serca. Po raz pierwszy w historii udało się wykazać, że genetycznie zmodyfikowane świńskie serca mogą podtrzymywać życie naczelnych przez wiele miesięcy. W jednym z przypadków przeszczepione serce pracowało przez 620 dni – to niemal dwa lata, co stanowi absolutny rekord w dziedzinie ksenotransplantacji.
Czytaj też: Serce wielkości zakrętki. Przełom w dziecięcej transplantologii
Lekarze nie chcą jednak na tym poprzestać. Ich celem jest przeniesienie tej technologii do leczenia ludzkich niemowląt jako tzw. pomostu – tymczasowego rozwiązania, które umożliwi dzieciom doczekanie się właściwego, ludzkiego organu do przeszczepu. Innowacja ta może uratować życie najmłodszych pacjentów, dla których obecnie dostępne technologie – takie jak mechaniczne wspomaganie krążenia – okazują się niewystarczające.
Świńskie serce dobre dla pawiane, a dla niemowlaka?
Obecnie niemowlęta z tzw. jednokomorową wadą serca mają bardzo ograniczone możliwości leczenia. Pompy wspomagające pracę serca (VAD) nie są w stanie skutecznie regulować krążenia u tak małych dzieci. Często dochodzi do powikłań, takich jak udary, infekcje czy niewydolność wielonarządowa. Tylko ok. 30 proc. dzieci z tą wadą przeżywa trzy miesiące na wspomaganiu mechanicznym – a to zwykle zbyt krótki czas, by doczekać się przeszczepu.
Czytaj też: 105 dni z tytanowym sercem. Nowa era transplantologii
Dr John David Cleveland, kardiochirurg i główny autor badań, mówi:
Maszyna nie potrafi dostosowywać się do dynamicznej fizjologii małego dziecka tak, jak robi to prawdziwe serce. Świńskie serce może być bardziej elastyczne, wydolne i przede wszystkim – pozwoli dziecku wrócić do domu, zamiast pozostawać w szpitalu przywiązane do aparatury.
Zespół z CHLA przez 5 lat prowadził badania wspierane przez amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia (NIH). Przeszczepiono 14 zmodyfikowanych genetycznie świńskich serc młodym pawianom. Osiem z nich przeżyło co najmniej kilka miesięcy, a jeden – rekordzista – aż 620 dni. Co istotne, zespół po raz pierwszy w historii medycyny odwrócił epizod ostrego odrzutu przeszczepionego świńskiego serca. Jeszcze większym przełomem okazał się fakt, że badaczom udało się zastąpić funkcjonujące świńskie serce przeszczepem od osobnika tego samego gatunku (alloprzeszczepem). Taka operacja została przeprowadzona u dwóch pawianów, z których jeden przeżył kolejne 105 dni. To dowód, że wymiana ksenograftu na „docelowe” serce jest technicznie możliwa.
W przeciwieństwie do nieudanej próby z 1984 r., kiedy noworodkowi o imieniu Baby Fae przeszczepiono serce pawiana (dziecko zmarło po 21 dniach), dzisiejsze osiągnięcia biotechnologii otwierają zupełnie nowe możliwości. Organy świń są precyzyjnie edytowane genetycznie tak, by ich struktura immunologiczna była jak najbardziej zbliżona do ludzkiej.
Zespół z CHLA stosuje nowoczesny lek eksperymentalny – tegoprubart – który „uczy” układ odpornościowy tolerowania obcych tkanek. Dodatkowo, skracany jest czas między pobraniem organu od świni a jego wszczepieniem, co zmniejsza ryzyko odrzutu. W badaniach wykorzystano serca świń rasy Yucatan, które rosną wolniej niż popularne białe świnie, co lepiej odpowiada rozmiarowi organów dzieci.
Jednym z najbardziej zaskakujących odkryć jest to, że dzieci mogą być idealnymi kandydatami do ksenotransplantacji. Ich niedojrzały układ odpornościowy nie zdążył jeszcze wykształcić przeciwciał przeciwko antygenom świńskim, które są obecne u większości dorosłych. Młodszy organizm łatwiej „uczy się” tolerować nowe tkanki, co może istotnie zwiększyć szanse powodzenia przeszczepu.
Dr John David Cleveland dodaje:
Dzieci mają układ odpornościowy, który jest bardziej elastyczny, mniej agresywny wobec nowych antygenów. To czyni z nich idealnych pacjentów do testowania tej technologii. Wierzymy, że jeśli badania pójdą zgodnie z planem, to w przyszłości każde dziecko czekające na serce będzie mogło skorzystać z tej metody.
Badania zespołu z Los Angeles to nie tylko rekordowy eksperyment – to krok milowy w kierunku przyszłości, w której śmierć niemowląt z powodu braku dawców serca stanie się rzadkością. Choć droga do klinicznego zastosowania świńskich serc u ludzi wciąż jest długa i pełna wyzwań etycznych, immunologicznych i technicznych, to nauka nieustannie przesuwa granice tego, co było dotąd uważane za niemożliwe.
