9 września 2025 roku FDA przyznała firmie biotechnologicznej eGenesis tzw. IND (Investigational New Drug), czyli zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych nad preparatem EGEN-2784 – zmodyfikowaną genetycznie świńską nerką przystosowaną do funkcjonowania w ludzkim organizmie. To pierwszy raz, kiedy regulator dopuszcza tak szeroką próbę kliniczną w zakresie ksenotransplantacji, czyli przeszczepiania organów międzygatunkowych.
Czytaj też: 620 dni życia z sercem świni. Nadzieja dla niemowląt czekających na przeszczep
Badanie będzie miało charakter fazy 1/2/3 i potrwa 24 tygodnie. Wezmą w nim udział pacjenci w wieku powyżej 50 lat, znajdujący się w schyłkowej niewydolności nerek i poddawani dializom. To właśnie oni należą do grupy najbardziej potrzebującej alternatywy wobec klasycznego przeszczepu, którego szanse uzyskania są dziś dramatycznie niskie.
Świńskie nerki już ratują życie – a to dopiero początek
Zgoda FDA zbiegła się z ogłoszeniem dwóch historycznych przypadków z programu Expanded Access prowadzonego w Massachusetts General Hospital. Pierwszy pacjent, 67-letni Tim Andrews, od ponad siedmiu miesięcy żyje bez dializ – najdłużej w historii z nerką pochodzącą od genetycznie zmodyfikowanej świni. Drugi chory, 54-letni Bill Stewart, otrzymał organ w czerwcu 2025 r. i został wypisany ze szpitala zaledwie tydzień później.
Czytaj też: Nowy organ na liście przeszczepów. Historyczna operacja w USA
To nie są odosobnione osiągnięcia. Wcześniej pionierskie próby prowadzone były na pacjentach uznanych za zmarłych, utrzymywanych sztucznie przy życiu. Pierwszy żywy pacjent, Richard Slayman, otrzymał świńską nerkę w 2023 roku. Zmarł rok później z powodu choroby serca, ale jego przeszczepiony organ działał prawidłowo do końca życia.
Dr Leonardo V. Riella, dyrektor medyczny ds. transplantacji nerek w Massachusetts General Hospital, który kierował badaniem klinicznym, mówi:
To historyczny moment dla ksenotransplantacji. Widzieć pacjenta, który przez ponad siedem miesięcy funkcjonuje bez dializ dzięki nerce świni, to prawdziwy przełom.
Nerki EGEN-2784 zostały poddane serii złożonych modyfikacji genetycznych. Usunięto świńskie geny odpowiedzialne za gwałtowne odrzucenie przeszczepu, a w ich miejsce wprowadzono siedem ludzkich genów regulujących odporność, procesy zapalne, krzepnięcie krwi i aktywność układu dopełniacza. Dodatkowo wyciszono endogenne retrowirusy świń, które mogłyby stanowić zagrożenie dla biorców. Dzięki temu przeszczepiony organ jest bardziej kompatybilny z ludzkim układem immunologicznym i minimalizuje ryzyko infekcji.
Mike Curtis, prezes i dyrektor generalny eGenesis, nie ma wątpliwości co do skali tego wydarzenia:
Zgoda FDA i rozpoczęcie badań klinicznych to milowy krok w naszej misji zakończenia globalnego niedoboru organów. Te próby pozwolą ocenić transformacyjny potencjał EGEN-2784 i realnie odciążyć pacjentów na całym świecie.
Skala problemu i dramat pacjentów
W samych Stanach Zjednoczonych ponad 800 tysięcy osób cierpi na schyłkową niewydolność nerek. Dializa – jedyna alternatywa wobec przeszczepu – ratuje życie, ale ma dramatyczne ograniczenia. Ponad połowa pacjentów dializowanych umiera w ciągu pięciu lat. W 2024 r. wykonano jedynie 28 tys. transplantacji nerek, a ponad 100 tys. osób nadal czekało na organ, z czego większość potrzebowała właśnie tego jednego narządu.
Brak dawców stał się problemem systemowym. Ksenotransplantacja jawi się więc jako potencjalne rozwiązanie – nie tylko dla pacjentów w USA, ale także dla chorych na całym świecie, którzy od lat czekają na listach transplantacyjnych bez realnej perspektywy przeszczepu.
Eksperymenty ze świńskimi nerkami to dopiero początek. Równolegle prowadzone są badania nad sercami i innymi organami, które mogłyby zastąpić niedostępne ludzkie przeszczepy. To otwiera drogę do całkowitej zmiany myślenia o transplantologii i ochronie zdrowia.
