CAR-T, czyli terapia z wykorzystaniem zmodyfikowanych limfocytów T pacjenta, jeszcze dziesięć lat temu była traktowana jak ciekawostka naukowa. Obecnie w Unii Europejskiej zarejestrowanych jest sześć preparatów stosowanych w hematoonkologii, a kolejne znajdują się w zaawansowanych fazach badań. Mechanizm działania polega na pobraniu limfocytów T, ich genetycznej modyfikacji w laboratorium w taki sposób, by rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe, a następnie na ponownym wprowadzeniu do organizmu chorego.
Czytaj też: Pierwsze „akademickie” komórki CAR-T już leczą pacjentów we Wrocławiu
Raport „Terapie CAR-T w Polsce: doświadczenia, dostępność, kierunki rozwoju”, przygotowany przez Modern Healthcare Institute wraz z czołowymi polskimi ekspertami, podkreśla, że stoimy u progu nowej ery w leczeniu nowotworów krwi. Coraz więcej badań skupia się na wczesnym zastosowaniu CAR-T, nowych wskazaniach klinicznych oraz kolejnych generacjach produktów – allogenicznych, w których komórki pochodzą od zdrowych dawców, oraz podawanych in vivo, bez konieczności pobierania komórek od pacjenta. To oznacza, że w niedalekiej przyszłości CAR-T może objąć znacznie szersze grupy chorych, nie tylko z chłoniakami czy białaczkami.
Bezpieczeństwo: doświadczenie i nowe procedury
Przełom w leczeniu musi iść w parze z bezpieczeństwem. Jeszcze kilka lat temu intensywna terapia komórkowa budziła obawy związane z ryzykiem zespołu uwalniania cytokin (CRS), zaburzeń neurologicznych (ICANS), infekcji czy głębokich cytopenii. Dziś sytuacja wygląda inaczej: lekarze dysponują precyzyjnymi protokołami profilaktyki i leczenia powikłań, obejmującymi antybiotyki, leki przeciwwirusowe i preparaty immunoglobulinowe, a pacjenci są ściśle monitorowani w pierwszych tygodniach po podaniu komórek.
Czytaj też: CAR-T w Polsce już działa i leczy. Nowa nadzieja dla pacjentów z chłoniakiem
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, mówi:
W polskich ośrodkach hematologicznych wprowadzono już wytyczne dotyczące monitorowania pacjentów po terapii CAR-T. Wraz z pojawieniem się procedur zabezpieczających bezpieczeństwo chorego, rosnącym doświadczeniem zespołów leczących CAR-T oraz wprowadzaniem nowych produktów mających lepszy profil bezpieczeństwa, terapie CAR-T będą coraz częściej podawane w warunkach pół-ambulatoryjnych lub ambulatoryjnych.
Polska wprowadziła system certyfikacji ośrodków, dzięki któremu procedura CAR-T może być wykonywana wyłącznie w placówkach spełniających rygorystyczne kryteria. Obecnie leczenie prowadzone jest w 13 ośrodkach dla dorosłych oraz w dwóch pediatrycznych. Eksperci podkreślają jednak, że konieczna jest lepsza komunikacja między mniejszymi szpitalami a tymi certyfikowanymi, by pacjenci szybciej trafiali w odpowiednie miejsca.
Rosnąca dostępność, ale wciąż z lukami
Z raportu wynika, że w Polsce dostępność CAR-T systematycznie się poszerza. Można je stosować już w drugiej linii leczenia u pacjentów niekwalifikujących się do autoHCT czy w kolejnych liniach terapii chłoniaka grudkowego. To ogromny postęp w porównaniu z początkiem dekady. Nadal jednak brakuje jednolitych krajowych wytycznych, a refundacja w dużej mierze zależy od inicjatywy firm farmaceutycznych.
Czytaj też: CAR-T, immunoterapia i nowa filozofia leczenia raka – dekada przełomów w polskiej onkologii
Pacjenci z opornym chłoniakiem grudkowym wciąż nie mają pełnego dostępu do refundowanego leczenia, mimo rekomendacji Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) i Europejskiej Sieci Szpiczakowej (EMN). Największą luką pozostaje jednak leczenie szpiczaka mnogiego – choroby o bardzo złym rokowaniu, w której CAR-T może być jedyną realną szansą na długotrwałą remisję.
Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos dodaje:
Cieszymy się z efektów terapeutycznych, które obserwujemy u pacjentów leczonych CAR-T, dlatego tak bardzo zależy nam na tym, aby grupa chorych, którzy będą mieli szansę na to leczenie była jak najszersza. W tym momencie szczególną grupą są chorzy na szpiczaka plazmocytowego, którzy do tej pory nie mają dostępu do CAR-T. Natomiast dla wielu z nich jest to jedyna realna szansa na przełamanie oporności na leczenie i uzyskanie trwałej remisji.
Przyszłość: konieczność planu narodowego
W perspektywie kilku lat spodziewane jest poszerzenie wskazań terapeutycznych i rozwój kolejnych generacji produktów, co pozwoli objąć leczeniem jeszcze większą grupę pacjentów. Ogromny potencjał ma także międzynarodowa współpraca i wymiana doświadczeń klinicznych, które przyspieszają wprowadzanie nowych standardów.
Jednocześnie rozwój terapii napotyka na bariery: wysokie koszty, ograniczenia refundacyjne, niedobór wyspecjalizowanych zespołów, nierównomierną dostępność ośrodków i trudności w szybkim diagnozowaniu pacjentów wysokiego ryzyka. Problemem jest też brak programów edukacyjnych dla lekarzy oraz niewystarczające finansowanie akademickich projektów CAR-T.
Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu tłumaczy:
Aby w pełni wykorzystać potencjał terapii CAR-T i zapewnić pacjentom dostęp do najnowocześniejszych metod leczenia, konieczne jest podejście systemowe. Kluczowe jest stworzenie narodowego planu rozwoju terapii komórkowych, zwiększenie finansowania ośrodków, rozwój sieci akademickiej oraz systematyczna edukacja personelu medycznego. Równocześnie nie możemy zapominać o roli badań i współpracy międzynarodowej – tylko połączenie innowacyjnych badań naukowych, wymiany doświadczeń klinicznych i spójnych działań w kraju pozwoli stworzyć rzeczywiście nowoczesny, bezpieczny i dostępny system leczenia.
CAR-T to nowa nadzieja dla pacjentów
Raport Modern Healthcare Institute jasno wskazuje: jeśli Polska zbuduje spójny system finansowania, edukacji i rozbudowy sieci ośrodków, terapie CAR-T mogą w niedalekiej przyszłości stać się standardem leczenia nowotworów hematologicznych. To nie tylko rewolucja medyczna, lecz także cywilizacyjna – test na zdolność państwa do szybkiego wprowadzania przełomowych innowacji z realną korzyścią dla pacjentów.
