Podanie pierwszych akademickich CAR-T to kamień milowy nie tylko dla Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, ale także dla całego systemu ochrony zdrowia w Polsce. Do tej pory pacjenci mogli korzystać wyłącznie z terapii komercyjnych, sprowadzanych z zagranicy i objętych ograniczoną refundacją. Teraz po raz pierwszy udało się wytworzyć tę zaawansowaną formę immunoterapii w rodzimym laboratorium, co znacząco skraca czas oczekiwania i obniża koszty leczenia.
Czytaj też: CAR-T w Polsce już działa i leczy. Nowa nadzieja dla pacjentów z chłoniakiem
CAR-T to terapia polegająca na pobraniu od pacjenta jego własnych limfocytów T, następnie zmodyfikowaniu ich genetycznie, tak by potrafiły rozpoznawać charakterystyczny antygen nowotworu – w przypadku chłoniaków jest to CD19 – i powróciwszy do organizmu, eliminowały komórki rakowe. Proces ten łączy najnowsze osiągnięcia inżynierii genetycznej i immunologii klinicznej, dając wielu chorym realną szansę na wyleczenie nawet w sytuacji, gdy inne terapie zawiodły.
Pierwsze „polskie” komórki CAR-T akademickie
Na świecie rozwój CAR-T odbywa się dwutorowo: przez wielkie koncerny farmaceutyczne oraz ośrodki uniwersyteckie. Oba modele uzupełniają się, jednak projekty akademickie mają unikalne zalety.
Czytaj też: CAR-T, immunoterapia i nowa filozofia leczenia raka – dekada przełomów w polskiej onkologii
Prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW, mówi:
Wersja opracowywana w ośrodkach akademickich wyróżnia się kilkoma istotnymi zaletami. Przede wszystkim jest znacznie tańsza od terapii komercyjnych – koszt jej wytworzenia jest co najmniej trzykrotnie niższy. Równie ważny jest czas. Cały proces, od momentu pobrania komórek do ich podania pacjentowi, jest nawet dwukrotnie szybszy niż w przypadku preparatów komercyjnych. Ma to ogromne znaczenie w leczeniu agresywnych nowotworów, gdzie czas odgrywa kluczową rolę.
Ośrodki akademickie dają również szansę tym pacjentom, którzy z powodu wieku, stanu zdrowia czy nietypowego podtypu chłoniaka nie mieszczą się w kryteriach refundacyjnych.
Prof. Anna Czyż, z-ca kierownika Kliniki Hematologiii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UMW, dodaje:
Dotyczy to zwłaszcza osób starszych, po 70. roku życia, a także chorych z nietypowymi podtypami chłoniaka, którzy nie mieszczą się w kryteriach komercyjnych programów refundacyjnych. Dzięki temu ośrodki akademickie poszerzają dostęp do nowoczesnej immunoterapii. 76-letni pacjent ze wznową agresywnego chłoniaka, któremu jako pierwszemu podano w naszej klinice komórki CAR-T, nie miałby szans na refundację takiej terapii w wersji komercyjnej.
Pięć lat przygotowań i milionowe inwestycje
Droga do sukcesu była długa i wymagająca. Projekt rozwijano przez pięć lat, z czego dwa zajęła faza badawczo-produkcyjna. Wrocławski ośrodek zmagał się nie tylko z wyzwaniami technologicznymi, ale też ze skomplikowanymi procedurami prawnymi dotyczącymi nowych terapii.
Czytaj też: Odpoczynek zamiast ataku. Nowatorski sposób walki z rakiem
Projekt sfinansowano przede wszystkim dzięki grantowi Agencji Badań Medycznych w wysokości blisko 15 mln zł. Niezwykle ważną rolę odegrały również prywatne darowizny – fundacje rodzin pacjentów, którzy zmarli na chłoniaka, jeszcze przed wprowadzeniem tej technologii przekazały ponad 1,1 mln zł na sprzęt i odczynniki. Był to nie tylko wkład finansowy, ale także symboliczny gest determinacji i wiary w rozwój nowoczesnych metod leczenia w Polsce.
Prof. Piotr Ponikowski, rektor UMW, nie krył dumy z osiągnięcia zespołu:
Cieszę się i jestem dumny, że UMW prowadzi innowacyjne badania kliniczne I i II fazy inicjowane przez naszych lekarzy. Akademickie CAR-T na Uniwersytecie Medycznym i w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym we Wrocławiu to przykład tego, jak można wygrać w wyścigu o wprowadzanie prawdziwych innowacji w leczeniu chorych ludzi.
Kluczowe dla powodzenia projektu było nawiązanie współpracy z Regionalnym Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu. To właśnie tam wytwarza się komórki CAR-T w warunkach spełniających rygorystyczne wymogi. Następnie preparat w postaci zamrożonej trafia z powrotem do Wrocławia, gdzie jest podawany pacjentom. Cały cykl od pobrania komórek do podania trwa zaledwie 21 dni.
Dyrektor RCKiK w Poznaniu, dr Roman Klupieć, podkreślił, że to wydarzenie pokazuje realny wpływ polskich ośrodków na życie pacjentów. Terapia CAR-T wymaga jednak szczególnej ostrożności, ponieważ gwałtowna aktywacja układu odpornościowego może prowadzić do działań niepożądanych. Z tego względu pacjenci pozostają pod ścisłą obserwacją przez co najmniej cztery tygodnie po podaniu preparatu. Pierwsze efekty leczenia ocenia się po miesiącu, choć pełna odpowiedź może ujawnić się dopiero po trzech miesiącach.
Dr Beata Freier, zastępca dyrektora ds. medycznych w obszarze zabiegowym i onkologicznym Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, wyjaśnia:
Wprowadzenie pierwszej w Polsce, w pełni akademickiej terapii CAR-T to dla nas bardzo ważny krok, dzięki któremu możemy zaoferować pacjentom innowacyjne leczenie, które jest przede wszystkim skuteczne. Co ważne, pacjent po podaniu CAR-T wymaga ścisłej obserwacji i kompleksowego wsparcia medycznego.
Obecnie badanie we Wrocławiu obejmuje pacjentów z agresywnymi chłoniakami B-komórkowymi. To najczęściej występujący typ chłoniaka w Polsce, diagnozowany u 1000-1500 osób rocznie. Akademickie CAR-T włączane są szczególnie u chorych z wczesnym nawrotem choroby lub wysokim ryzykiem oporności na chemioterapię.
W pierwszej fazie badania udział weźmie od 9 do 18 dorosłych pacjentów z całej Polski. Rekrutacja potrwa około półtora roku. Jeśli terapia okaże się skuteczna, otworzy to drogę do poszerzenia wskazań. W planach są projekty dotyczące ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci, szpiczaka plazmocytowego, chłoniaka Hodgkina, a także ostrej białaczki szpikowej.
Prof. Anna Czyż mówi:
Metoda ta ma także duży potencjał zastosowań poza hematologią. Jest skuteczna w leczeniu szeregu chorób autoimmunizacyjnych, w tym chorób reumatologicznych, neurologicznych, nefrologicznych, a także w terapii guzów litych, na przykład glejaków.
Rozwój własnej technologii CAR-T w Polsce oznacza nie tylko lepszy dostęp do terapii, ale również większą niezależność naukową, możliwość patentowania rozwiązań i tworzenia nowych miejsc pracy dla młodych badaczy.
