Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła innowacyjną terapię opartą na podjęzykowej postaci chlorowodorku cyklobenzapryny, przeznaczoną do leczenia fibromialgii u dorosłych. Decyzja ta kończy trwający ponad dekadę okres stagnacji w obszarze terapii tej choroby i oznacza przełom dla milionów pacjentów na całym świecie. Fibromialgia to przewlekła i złożona jednostka chorobowa, charakteryzująca się rozlanym bólem, zaburzeniami snu, przewlekłym zmęczeniem, problemami poznawczymi oraz współwystępowaniem zaburzeń depresyjnych i lękowych.
Czytaj też: Po 30 latach badań FDA zatwierdza nowy lek na udar niedokrwienny
Nowy lek, bazujący na dobrze znanej substancji o działaniu rozluźniającym mięśnie, jest podawany w formie tabletki umieszczanej pod językiem. Dzięki tej drodze podania preparat szybko wchłania się do krwiobiegu, omijając przewód pokarmowy i wątrobę, co pozwala uniknąć tworzenia potencjalnie niekorzystnych metabolitów oraz zapewnia szybki początek działania. Badania kliniczne wykazały, że nowa forma cyklobenzapryny skutecznie poprawia jakość snu oraz łagodzi ból następnego dnia, jednocześnie nie powodując typowych działań niepożądanych związanych z lekami uspokajającymi czy opioidowymi.
Pierwszy lek na fibromialgię od 15 lat
Fibromialgia przez dekady była chorobą źle rozumianą, marginalizowaną, często myloną z zaburzeniami psychosomatycznymi, a jej objawy bagatelizowano – zwłaszcza że aż 80 proc. pacjentów to kobiety. Leczenie opierało się głównie na środkach przeciwbólowych, lekach przeciwdepresyjnych i przeciwpadaczkowych, takich jak duloksetyna, pregabalina czy milnacypran. Choć pomagają one w kontroli niektórych objawów, takich jak ból i depresja, mają ograniczoną skuteczność w leczeniu najbardziej wyniszczającego aspektu fibromialgii.
Czytaj też: Zastrzyk, który topi tłuszcz brzuszny. Rewolucyjna terapia o krok od zatwierdzenia przez FDA
Zaburzony, nieregenerujący sen stanowi jeden z mechanizmów napędzających tzw. błędne koło fibromialgii: brak snu nasila ból, a ból z kolei utrudnia sen. Nowa terapia ma szansę przerwać ten cykl u źródła, poprawiając jakość snu w sposób fizjologiczny, bez sedacji i ryzyka uzależnienia. Jak podkreślają eksperci, lek nie powoduje senności w ciągu dnia, nie nasila tzw. mgły mózgowej i nie wiąże się z przyrostem masy ciała czy problemami żołądkowo-jelitowymi, co czyni go potencjalnie lepszym wyborem niż dotychczasowe opcje farmakologiczne.
Zatwierdzenie leku przez FDA oparto na wynikach dwóch badań fazy III – RELIEF i RESILIENT – które wykazały istotne statystycznie zmniejszenie codziennego natężenia bólu w porównaniu z placebo. Poprawa odnotowana została już po pierwszym tygodniu stosowania. Dodatkowo, wykazano poprawę w jakości snu oraz redukcję zmęczenia i objawów poznawczych. Najczęstszym działaniem niepożądanym było przejściowe drętwienie języka lub jamy ustnej, będące efektem sublingualnego podania.
Według dr Andrei Chadwick z University of Kansas Health System, podjęzykowa forma podania nie tylko pozwala uniknąć niekorzystnych metabolitów wątrobowych, ale również zapewnia szybkie i trwałe łagodzenie objawów przy dobrze tolerowanym profilu bezpieczeństwa. Z kolei dr Philip Mease, dyrektor badań reumatologicznych w Providence Swedish Medical Center, podkreślił, że to pierwsze leczenie ukierunkowane na przywrócenie snu regeneracyjnego, będącego centralnym elementem patofizjologii choroby.
Z radością decyzję FDA przyjęły również organizacje pacjenckie, w tym Fibromyalgia Association. Jej założycielka, Sharon Waldrop, zaznaczyła, że to długo oczekiwany moment dla całej społeczności:
Przez ponad 15 lat osoby z fibromialgią były pozostawione same sobie. Ten lek to nie tylko nowa opcja – to symbol uznania, że nasza choroba jest realna i zasługuje na poważne podejście.
Według zapowiedzi producenta, lek trafi do komercyjnej sprzedaży w USA w IV kwartale 2025 roku. Wstępne analizy rynkowe szacują, że jego sprzedaż może w perspektywie kilku lat osiągnąć wartość ponad 800 milionów dolarów rocznie. Podjęzykowa postać chlorowodorku cyklobenzapryny jest ponadto badana w leczeniu innych schorzeń, m.in. PTSD, uzależnienia od alkoholu oraz pobudzenia w przebiegu choroby Alzheimera.
Decyzja FDA może stanowić początek nowego rozdziału w terapii chorób przewlekłych o złożonym profilu objawowym. Po raz pierwszy zaakcentowano potrzebę leczenia nie tylko bólu, ale też przyczyniających się do jego eskalacji zaburzeń snu. To podejście może zmienić paradygmat leczenia nie tylko fibromialgii, ale także innych chorób z pogranicza neurologii, immunologii i psychiatrii.
